Carfilzomib in Combination With Cyclophosphamide and Etoposide for Children

Titre officiel

Phase I Study of Carfilzomib in Combination With Cyclophosphamide and Etoposide for Children With Relapsed and Refractory Solid Tumours and Leukemias

Sommaire:

Cette étude évalue l’utilisation du carfilzomib en association avec le cyclophosphamide et l’étoposide chez les enfants atteints de tumeurs solides ou de leucémie récidivantes/réfractaires. Le cyclophosphamide et l’étoposide sont des médicaments standards souvent utilisés conjointement pour le traitement du cancer chez les enfants atteints de tumeurs solides ou de leucémie.

Le carfilzomib est approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis pour les adultes atteints de myélome multiple (un type de cancer). Toutefois, ce médicament n’est pas approuvé pour la maladie traitée dans cette étude. Comme le carfilzomib n’a pas encore été utilisé dans ce contexte pour traiter cette affection, les investigateurs doivent d’abord déterminer la meilleure dose à administrer. Les investigateurs veulent cerner la dose la plus élevée du carfilzomib pouvant être administrée en toute sécurité. Par conséquent, les enfants prenant part à cette étude ne recevront pas tous la même dose du médicament à l’étude lors de la première partie de l’essai.

Description de l'essai

Primary Outcome:

  • To determine the DLTs and MTD of carfilzomib given in combination with cyclophosphamide and etoposide in pediatric patients with relapsed/refractory leukemias and solid tumours
Secondary Outcome:
  • Collect information on all adverse events that occur with this regimen
  • Determine patient response rate (CR, PR, SD, PD) with this regimen
  • Circulating plasma proteasome (cProt) levels post treatment
  • Levels of proteasome activity
  • Inhibition of proteasome activity by carfilzomib
  • Proteasome inhibition in patient PBMCs before and during treatment by determination of the level of protein ubiquitination.
  • In vitro sensitivity of patient leukemias and solid tumours to carfilzomib alone and in combination with study chemotherapeutic agents
  • Alterations of proteasome activity in tumour samples
  • Expression of actionable mutations
The purpose of this study is to find out what effects, good and/or bad, treatment with a new combination of drugs, cyclophosphamide, etoposide, and carfilzomib has on cancer.

In part 1 of the trial, small groups of children will be enrolled in steps. The first group will be given a certain dose of carfilzomib. If these children do not have side effects which are too bad, the next small group of children enrolled will receive a higher dose. This increase in doses with groups of people will continue until we find the highest dose of the drug that can be given without causing severe or unmanageable side effects.

Part 2 of this study will enroll additional patients at the highest tolerable dose found in Part 1 in order to get more information on side effects and make sure the dose is tolerable.

Voir cet essai sur ClinicalTrials.gov

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Ressources

Société canadienne du cancer

Ces ressources sont fournies en partenariat avec Société canadienne du cancer